한미약품(대표 권세창)의 단장증후군 신약이 패스트트랙으로 지정받았다.

한미약품(128940)이 개발중인 희귀질환 치료제 LAPSGLP-2 Analog(HM15912)가 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받았다.

LAPSGLP-2 Analog는 한미약품 독자 플랫폼인 랩스커버리를 기반으로 단장증후군(Short Bowel Syndrome) 혁신 치료제로 개발 중인 바이오신약이다.

단장증후군은 선청성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 발생하는 흡수 장애에 따라 영양실조를 일으키는 희귀질환으로 신생아 10만 명 중 약 24.5명에서 발생해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치고 생존율은 50% 이하로 낮은 병이다.

한미약품은 이번 FDA 패스트트랙 지정을 시작으로 단장증후군 환자들의 삶의 질을 높일 수 있는 치료제 개발에 박차를 가한다는 입장이다.

패스트트랙은 심각한 질환을 치료하고 미충족 의료수요를 채울 잠재력을 가진 중요한 신약을 신속하게 개발해 환자에게 조기 공급하기 위한 목적으로 FDA가 시행하는 절차다.

패스트트랙으로 지정된 약물은 각 개발 단계마다 FDA로부터 전폭적 지원을 받을 수 있고, FDA와의 긴밀한 협의를 통해 신약개발 과정이 일반적인 경우보다 신속히 진행된다.

패스트트랙 지정시 시판허가신청시 허가자료가 구비되는 대로 순차적 제출 가능한 롤링 리뷰(Rolling Review)라는 혜택이 부여된다.

추가적으로 임상 자료가 적절히 구비될 경우, FDA와 우선 심사(Priority review, 시판허가신청시 FDA 검토 기간이 10개월에서 6개월로 단축) 지정을 위한 협의가 가능하다.

LAPSGLP-2 Analog는 이미 치료 잠재력과 혁신성을 주요 해외 의약품 허가기관들로부터 인정받고 있다. 2019년 미국(FDA)과 유럽(EMA)은 LAPSGLP-2 Analog를 희귀의약품으로 지정했으며, 2020년에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정한 바 있다.

한미약품은 국내 임상 1상으로 확인한 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과 입증을 토대로 미국, 유럽 등 다국가 글로벌 임상 2상을 조만간 시작할 예정이다.

한미약품 권세창 대표이사는 "한미약품은 인간존중, 가치창조라는 경영이념 실현을 위해 희귀질환으로 고통받는 환자를 위한 R&D에 집중하고 있다"며 "질병으로 고통받는 환자들의 '삶의 질'을 획기적으로 개선할 수 있는 혁신치료제 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.

대구에 위치한 코스닥 상장사 한국비엔씨(BncKorea)가 ‘코로나19 치료제’ 개발이 눈 앞으로 성큼 다가왔다.

바이오 생체치료 전문 벤처기업인 한국비엔씨는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 코로나19 치료 후보물질에 대해 임상을 지속해도 된다는 답을 받았다.

현재 임상 2상을 진행 중인 물질은 ‘안트로퀴노놀’로 FDA의 외부독립데이터심사위원회(DMC)의 심사를 통해 코로나19 경증‧중증 환자들에 대한 효과와 안정성을 확인받았고 임상시험계획서와 용량 변경 없이 피험자 모집과 임상시험 지속에 대한 동의와 승인을 받았다.

지난 4일 대만 골든바이오텍사가 개발한 안트로퀴노놀에 대한 독점 계약을 체결한 한국비엔씨는 한국 판매와 제조 뿐 아니라 러시아, 터키, 우크라이나에서 마케팅과 유통에 대한 독점권을 가지는 계약을 체결했다.

대만에서 자생하는 버섯에서 추출한 단일 성분인 ‘안트로퀴노놀’은 항바이러스, 항염증, 항폐섬유화 효과가 탁월한 것으로 알려졌고, 코로나19 치료제로도 접목이 가능하다고 한국비엔씨는 밝혔다.

오는 3월까지 80명에 대한 2차 DMC를 소집하고 4월 말까지는 마지막 환자에 대한 투여를 완료할 계획이다.

임상 2상은 현재 미국 뉴저지 캔저스 인디애나주에서 피험자를 모집해 진행 중이다.

한국비엔씨 관계자는 "임상2상이 성공적으로 끝난다면 코로나19에 의한 폐렴으로 입원한 경증 및 중증 환자에 대한 치료제로 FDA에 긴급사용승인을 신청할 계획"이라며 "빠르면 올해 2분기 신청 예정으로, 국내 상용화 과정에서는 또다른 승인을 받아야 한다"고 말했다.

SK 케미칼이 파킨슨병 치료제 온젠티스캡슐(성부명 오피카폰)을 10월부터 판매한다.

파킨슨병은 근본적인 치료법이 발견되지 않아 약물 요법으로 증상을 관리하는 질병으로, 치료의 기본 제제인 레보도파는 장기 투여시 약효 지속시간이 변동되는 운동요요현상이 문제로 지적된다.

일반적으로 치료를 위해선콤프 저해제 등을 병이 투여한다.

오미카폰 성분의 제 3세대 콤프 저해제는 이번에 처음으로 판매되는 것으로, 포르투갈 제약사 비알이 개발했다.

기존 엔터카폰 성분의 제 2세대 콤프 저해제는 약효 시간이 짧아 하루 5~6회 이상 잦은 복용이 필요하고 설사나 소변변색의 부작용이 존재했지만, 온젠티스는 1일 1회 요법으로 충분한 약이라고 밝혔다.

2019년 11월 식품의약품안전처의 승인을 받았고 유럽에서는 2016년 유럽의약품청(EMA) 승인을 받았으며, 2020년 4월에 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다.

아시아에서는 일본에 이어 2번째 판매며, 1인 1회 투약비용도 기존 약물 대비 53%나 줄어들어 경제적 부담을 덜 수 있었다.

건강보험심사평가원에 따르면, 2019년 기준 국내 파킨슨병 환자는 약 11만명이며 매년 5% 내외로 증가하는 추세다.